1. サマリー

nQueryは、臨床試験デザインのためのプラットフォームとして位置づけられており、バイオ統計家や臨床研究者が試験計画の最適化・比較・説明を行う用途で活用されます。中核領域として、FDA/EMA提出を意識したサンプルサイズ機能を掲げ、(1)科学的要件と予算要件の両立を意識した設計、(2)「1,000以上の検証済みサンプルサイズ／検出力計算手順」、(3)「サンプルサイズ・ステートメント生成」を強調しています。これにより、単なる数値計算に留まらず、前提・設計意図・結果を一貫した形式で整理し、レビューに耐える説明資料へ落とし込む用途に適合します。

さらに、nQueryは複数の設計領域を横断する構成として、アダプティブ試験、キーイベント予測（マイルストーン予測）、ベイズ統計、ランダム化リストといった領域を提示しています。アダプティブでは、試験データに基づく調整を前提とし、中間解析、サンプルサイズ再推定、MAMS（多群多段）などを含む設計観点が示されています。キーイベント予測では、試験データを用いて重要マイルストーン到達時期を推定する考え方が提示され、盲検／非盲検の生存データに対する予測にも触れられています。ベイズ統計では、事前情報・リアルワールドデータ・専門家意見の統合や、Bayesian assurance（「真の成功確率」）に言及し、非統計家への説明や設計上の脅威・機会の特定といった意思決定支援の文脈が示されています。ランダム化リストについては、試験デザインに必要なリストを生成・保存する機能領域として提示されています。

2. 製品概要

nQueryは、臨床試験デザインに関する機能をまとめたプラットフォームで、サンプルサイズ／検出力、アダプティブ試験、ベイズ統計、マイルストーン予測、ランダム化リストといった領域を扱う構成を備えるという製品です。臨床試験の設計では、計算に加えて前提条件の整理、設計案の比較、関係者への説明、記録の整備が必要になるため、nQueryはそれら設計業務に関連する要素を一つの製品内で扱えるようにするという製品です。

3. 製品紹介

4. 導入効果

以下は導入効果の例であり、特定の成果を保証するものではありません。

• サンプルサイズ／検出力計算の標準化により、チーム間の差異調整が減る可能性
• ステートメント生成により、レビュー用資料作成の一貫性が高まる可能性
• アダプティブ／ベイズの説明が整理され、意思決定会議での認識合わせが進む可能性
• マイルストーン予測により、スケジュールリスクの議論がデータに基づいて行いやすくなる可能性
• ランダム化リスト生成により、運用成果物の作成・管理が統一される可能性

5. 代表的なユースケース

1. 確認試験のサンプルサイズ設計：規制提出・社内レビューを意識した説明可能な設計根拠の整理
2. 中間解析を含むアダプティブ計画：再推定やMAMSなどの設計要素を比較しながら意思決定を支援
3. ベイズ統計による成功確率（assurance）を軸にした議論：事前情報を統合し、非統計家にも通じる意思決定資料を整備
4. キーイベント予測によるマイルストーン管理：生存データ（盲検／非盲検）に触れるプロジェクトで、到達時期の見立てを共有
5. ランダム化リストの生成・保存：試験運用に必要な成果物の統制と引き渡しを整備

6. FAQ

Q1. nQueryは何の製品ですか？
臨床試験デザインのためのプラットフォームとして位置づけられており、サンプルサイズ／検出力、アダプティブ試験、ベイズ統計、キーイベント予測、ランダム化リストを含む領域が提示されています。

Q2. “1,000以上の検証済み手順”とは何を指しますか？
サンプルサイズ／検出力計算に関する「検証済み手順」が1,000以上ある、という形で示されています。組織の規制対応やSOPに従い、用途定義やレビュー方法は自社基準で運用するのが一般的です。

Q3. アダプティブはどんな観点が含まれますか？
中間解析、サンプルサイズ再推定、MAMSなどの設計要素を含む形で提示されています。

Q4. ベイズ領域の特徴は？
事前情報・リアルワールドデータ・専門家意見の統合、Bayesian assurance（真の成功確率）などが示され、非統計家への説明や設計上の脅威・機会の特定という意思決定支援の文脈が提示されています。

Q5. 予測（マイルストーン）は何をしますか？
試験データに基づき、重要なマイルストーンがいつ到達するかを推定する観点が提示され、盲検／非盲検の生存データに関する予測にも触れられています。

Q6. ランダム化リストはどこまで言えますか？
試験デザインのためにランダム化リストを生成・保存する機能領域として提示されています。

7. 競合カテゴリとの違い